Rilzabrutinib får särläkemedelsstatus i USA för behandling av sicklecellanemi
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsstatus för franska läkemedelsjätten Sanofis BTK-hämmare rilzabrutinib vid behandling av sicklecellanemi.
ANNONS
Rilzabrutinib är även under regulatorisk granskning i USA, EU och Kina för behandling av immunologisk trombocytopeni (ITP), med beslut från FDA väntat den 29 augusti. Substansen har tidigare fått särläkemedelsstatus för ITP, varm autoimmun hemolytisk anemi och IgG4-relaterad sjukdom.
"Att rilzabrutinib erhåller vår fjärde särläkemedelsstatus stärker vårt fortsatta engagemang för att utveckla läkemedel som tillgodoser de medicinska behov som finns hos människor som lever med sällsynta sjukdomar. Personer med sicklecellsjukdom lever ofta med svåra episoder av smärta från vaso-ocklusiva kriser och andra komplikationer som kan ha en betydande inverkan på både livskvalitet och förväntad livslängd. Det finns fortfarande ett behov av nya behandlingsmetoder för att hantera dessa upplevelser genom att modulera de immunsystemreaktioner som kan bidra till patogenesen vid sicklecellsjukdom", uppger Karin Knobe, global utvecklingschef, i en kommentar.
Säkerhet och effekt har ännu inte godkänts av någon myndighet.
