FDA ger snabbspår till Sanofis läkemedelskandidat inom Gauchers sjukdom
Franska Sanofis läkemedelskandidat venglustat har fått Breakthrough Therapy-status av USA:s läkemedelsmyndighet FDA för behandling av neurologiska symtom vid typ 3 Gauchers sjukdom, enligt ett pressmeddelande.
ANNONS
Beslutet baseras på data från fas 3-studien Leap2mono.
Venglustat är en ny oralt administrerad glukosylceramidsyntashämmare (GCSi) som befinner sig i prövningsfasen.
Gauchers sjukdom, även kallad Norrbottensjukan, är en ovanlig kronisk sjukdom.
