Astra Zenecas efzimfotase alfa får prioriterad FDA-granskning
Läkemedelsbolaget Astra Zenecas dotterbolag Alexion har fått sin ansökan för efzimfotase alfa accepterad och beviljad prioriterad granskning av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Det framgår av ett pressmeddelande.
ANNONS
Läkemedelskandidaten är avsedd för behandling av patienter från två års ålder med hypofosfatasi, HPP, en sällsynt ärftlig ämnesomsättningssjukdom som bland annat påverkar skelettet. Ansökan baseras på resultat från fas 3-programmet med studierna Hickory, Mulberry och Chestnut.
Ett regulatoriskt beslut från FDA väntas under första halvåret 2027. Vid ett godkännande skulle efzimfotase alfa bli den första behandlingen som adresserar skelettavvikelser och funktionsnedsättningar oavsett när sjukdomen debuterat, enligt bolaget.