Bildkälla: Stockfoto

Sanofi får snabbspår i USA för genterapi mot muskelsjukdom

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett franska läkemedelsjätten Sanofis genterapi SAR446268 snabbspårsstatus för behandling av icke-medfödd myotonisk dystrofi typ 1. Sjukdomen är en sällsynt, ärftlig muskelsjukdom som i dag saknar godkända behandlingar.

SAR446268 är en engångsbehandling baserad på RNA-interferens som syftar till att dämpa sjukdomsorsakande genuttryck och förbättra muskelfunktion. Terapin utvärderas nu i en klinisk fas 1–2-studie, med första patienten planerad att rekryteras i slutet av 2025.

Sanofi har redan beviljats särläkemedelsstatus för SAR446268 i både USA och EU.

Finwire / Börsvärlden

Publicerad 23 September 2025, 07:20

Aktuellt

Omslagsbild för podden BRA Snack! med texten ’Nytt avsnitt ute nu!’. Till vänster syns två programledare, Joakim Erlandson och Daniel Aspelin, och till höger ett stort studiomic. Texten anger att det är en börs- och ekonomipodd från Börsvärlden.

Nytt avsnitt av Bra Snack! – som gästas av Anders Stenkrona från Nordea

Porträtt av Erik Jivmark, vd för Sleep Cycle, bredvid texten: #Femsnabba – Börsvärlden möter Erik Jivmark, vd för Sleep Cycle, som svarar på fem snabba frågor om nutid och framtid. Sleep Cycle-logotyp.

Intervju med Erik Jivmark, Vd för Sleep Cycle

Eric Fischbein, vd för Mofast AB, intervjuas i Börsvärldens #femsnabba om bolagets nuläge, framtidsvisioner och vad aktieägare kan förvänta sig

Intervju med Eric Fischbein, Vd för Mofast AB

Från Donkey Kong till AI-lärare: Efektachefen siktar på 100 miljoner elever

Investera i framtidens förebyggande vård – teckna aktier i Infonomy

Intervju med Linda Tybring, CFO för Dynavox Group

Nordiska edtech-investerare kräver bevis och tydliga affärsmodeller

Publicera din analys på Börsvärlden

SENASTE

Sanofi får snabbspår i USA för genterapi mot muskelsjukdom

Nytt avsnitt av Bra Snack! – som gästas av Anders Stenkrona från Nordea

Intervju med Erik Jivmark, Vd för Sleep Cycle

Intervju med Eric Fischbein, Vd för Mofast AB

Från Donkey Kong till AI-lärare: Efektachefen siktar på 100 miljoner elever

Investera i framtidens förebyggande vård – teckna aktier i Infonomy

Intervju med Linda Tybring, CFO för Dynavox Group

Nordiska edtech-investerare kräver bevis och tydliga affärsmodeller

Publicera din analys på Börsvärlden

Nytt avsnitt av Bra Snack! – som gästas av Anders Stenkrona från Nordea

Intervju med Erik Jivmark, Vd för Sleep Cycle

Intervju med Eric Fischbein, Vd för Mofast AB

Från Donkey Kong till AI-lärare: Efektachefen siktar på 100 miljoner elever

Investera i framtidens förebyggande vård – teckna aktier i Infonomy

Intervju med Linda Tybring, CFO för Dynavox Group

Nordiska edtech-investerare kräver bevis och tydliga affärsmodeller

Publicera din analys på Börsvärlden

EU riktar in sig mot tech-jättar rörande onlinebedrägerier - FT

Inköpschefsindex för industrin i USA lägre än väntat i september

Inköpschefsindex för tjänsteindustrin i USA lägre än väntat i september

Revolut satsar 13 miljarder dollar på expansion

Feds Goolsbee tycker att Fed borde vara försiktig med ytterligare räntesänkningar

Samtycke till nyhetsbrev