Bildkälla: Stockfoto

Sobi och Ionis får positivt CHMP-utlåtande för Tryngolza

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertpanel, CHMP, har gett ett positivt utlåtande för Sobis och Ionis Pharmaceuticals läkemedelskandidat Tryngolza (olezarsen) i EU vid behandling av vuxna patienter med genetiskt bekräftad familjär kylomikronemi, FCS. Det framgår av ett pressmeddelande från bolagen.

Rekommendationen baseras på resultat från fas 3-studien Balance, där Tryngolza visade en signifikant och varaktig sänkning av triglyceridnivåer samt en kliniskt meningsfull minskning av akuta pankreatiter under 12 månader.

Under fjärde kvartalet 2025 väntas ett slutgiltigt besked om marknadsgodkännande från EU-kommissionen, som i regel följer CHMP:s utlåtande.

FCS är en sällsynt genetisk sjukdom som kraftigt försämrar kroppens förmåga att bryta ned triglycerider. Tillståndet medför mycket höga triglyceridnivåer och en ökad risk för livshotande akut pankreatit. I EU beräknas FCS drabba upp till 13 personer per miljon invånare.

Tryngolza har sedan tidigare godkänts i USA och har erhållit särläkemedelsstatus i EU.

Sobi har exklusiva kommersiella rättigheter till läkemedlet utanför USA, Kanada och Kina, och planerar att dra nytta av befintlig infrastruktur från lanseringen av Waylivra, som idag är det enda godkända läkemedlet mot FCS i EU.

Finwire / Börsvärlden

Publicerad 25 July 2025, 13:29

Aktuellt

AlzeCures företrädesemission övertecknad – tillförs totalt 58,5 MSEK

Jørgen Evjen, vd för Akobo Minerals, intervjuas i Börsvärldens Fem Snabba.

Akobo Minerals, höggradig guldproduktion i världsklass – med starka marginaler och en växande portfölj

Omslagsbild för Magazine Börsvärlden med futuristisk grafik av en bil i blått digitalt nätmönster. Stor röd cirkel med texten "NYTT NUMMER UTE NU!" och underrad med orden: "Intervjuer – Placeringar – Upplevelser – After Börs

Välkommen till sommarens nummer av Magazine Börsvärlden!

Publicera din analys på Börsvärlden

SENASTE

Sobi och Ionis får positivt CHMP-utlåtande för Tryngolza

AlzeCures företrädesemission övertecknad – tillförs totalt 58,5 MSEK

Akobo Minerals, höggradig guldproduktion i världsklass – med starka marginaler och en växande portfölj

Välkommen till sommarens nummer av Magazine Börsvärlden!

Publicera din analys på Börsvärlden

AlzeCures företrädesemission övertecknad – tillförs totalt 58,5 MSEK

Akobo Minerals, höggradig guldproduktion i världsklass – med starka marginaler och en växande portfölj

Välkommen till sommarens nummer av Magazine Börsvärlden!

Publicera din analys på Börsvärlden

Affärsvärlden: Nokia är fortfarande ett problembolag

DNB Carnegie: Valeos framfart inom ADAS lyfter utsikterna för Gapwaves

Affärsvärlden landar i neutralt råd för Engcon

AlzeCures företrädesemission övertecknad – tillförs totalt 58,5 MSEK

ECB:s Nagel: Paus i räntesänkningar motiverad efter åtta nedjusteringar - BN

Samtycke till nyhetsbrev