Biogens kandidat mot ALS kan vara till nytta trots misslyckad studie enligt FDA

Amerikanska läkemedelsbolaget Biogens kandidat Tofersen mot ALS kan vara till nytta för dem som lider av den neurodegenerativa sjukdomen. Det skriver den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i ett briefingdokument inför ett möte med sin rådgivande kommitté på onsdag.

Slutsatsen kommer trots att en registreringsgrundande studie inte nådde sina primära- eller sekundära effektmål.

Forskarna noterade att även om det inte fanns någon signifikant skillnad mellan behandlings- och placebogrupperna när det gäller utfallsmålen, var tecken hos biomarkörer mer lovande.

En biologisk markör är något som kan mätas på ett tillförlitligt sätt och som säger något om en persons hälso- eller sjukdomstillstånd, till exempel svar på en behandling.

"Studien, som den var utformad, var markant underbemannad och därmed begränsad i sin förmåga att upptäcka en skillnad om det fanns en läkemedelseffekt; det finns dock tillgängliga data från den studien som visar på målinriktning av behandlingen och en minskning av en biomarkör som har visat sig vara korrelerad med sjukdomsprogression och prognos hos patienter med ALS", skriver myndigheten.

Tofersen samutvecklas med Ionis Pharmaceuticals och ett beslut om godkännande från FDA kommer att ges senast den 25 april.

Biogens kandidat mot ALS kan vara till nytta trots misslyckad studie enligt FDA

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Biogens kandidat mot ALS kan vara till nytta trots misslyckad studie enligt FDA

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Intervju med Håkan Tollefsen, Vd för Acenta Group

Intervju med Cecilia de Leeuw, Vd för C-RAD

Intervju med Petra Sas, Vd för Circhem

Proport Invests företrädesemission övertecknad – styrelsen beslutar att utnyttja övertilldelningsoption

Tematisk förvaltning och megatrender – med Kristian Hahne från Söderberg & Partners

Intervju med Philip Siberg, Vd Senzime

Hur blir man delägare i bolag som Klarna, SpaceX eller Truecaller – innan de når börsen?

Publicera din analys på Börsvärlden

Sveriges utrikesminister till Washington för möte med Rubio och nytt rymdavtal

Net Insight vinner avtal värt 6 miljoner dollar i USA

Kanadas konkurrensmyndighet vill lätta på regler för utländskt ägande i flygsektorn - WSJ

BCA Research: Fed splittrad om framtida räntesänkningar

Amazon storsatsar på lager och logistik i Indien, förbättrar räckvidden

Samtycke till nyhetsbrev